Un niño sufrió un paro cardíaco y murió en un ensayo clínico de Pfizer
La muerte del niño es un revés para Pfizer y para la investigación de la terapia génica como tratamiento para la DMD
Un menor de edad participante en un ensayo de fase 2 de la terapia génica experimental de Pfizer para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) sufrió un paro cardíaco fatal, según informó la compañía farmacéutica a Reuters el martes.
El ensayo, denominado DAYLIGHT, evaluaba la terapia génica fordadistrogene movaparvovec en niños de entre 2 y 4 años con DMD, una enfermedad genética rara que causa debilidad muscular progresiva. La DMD afecta a aproximadamente uno de cada 3.500 niños nacidos varones.
"Se notificó un evento adverso grave fatal de paro cardíaco en un participante del estudio de fase 2 DAYLIGHT", indicó un portavoz de Pfizer en un comunicado enviado por correo electrónico a Reuters.
El paciente recibió la terapia génica en investigación a principios de 2023, según una declaración de una carta comunitaria atribuida al equipo de terapia génica de DMD de Pfizer y publicada por un grupo de defensa sin fines de lucro.
Pfizer señaló que, junto con un comité externo independiente de supervisión de datos, está revisando los datos para determinar la causa potencial del fallecimiento.
La muerte del niño es un revés para Pfizer y para la investigación de la terapia génica como tratamiento para la DMD. La compañía ha estado desarrollando la terapia génica fordadistrogene movaparvovec con la esperanza de que pueda proporcionar una terapia duradera para la enfermedad.
La DMD es una enfermedad devastadora que actualmente no tiene cura. La terapia génica ofrece una promesa potencial para tratar la enfermedad al corregir el defecto genético subyacente. Sin embargo, los ensayos clínicos de terapias génicas pueden ser riesgosos y, en ocasiones, pueden tener consecuencias graves.